Dal Bambin Gesù la prima terapia genica contro il neuroblastoma ~ CrotoneOk.it

Dal Bambin Gesù la prima terapia genica contro il neuroblastoma

È stata progettata all’ospedale pediatrico Bambino Gesù la prima terapia genica con cellule CAR T in grado di curare – con buona probabilità di successo – le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica. Il nuovo trattamento, messo a punto dal team di clinici e ricercatori guidato dal professor Franco Locatelli, è stato sperimentato su 27 bambini con neuroblastoma recidivato e/o resistente alle terapie convenzionali.

La risposta al trattamento ha superato il 60% e la probabilità di sopravvivere senza malattia è significativamente aumentata rispetto all’attesa di vita, purtroppo breve, in assenza di altre cure. I risultati dello studio, realizzato anche grazie ai finanziamenti ricevuti da AIRC, ministero della Salute, AIFA e Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, sono stati presentati oggi a Roma nel corso di una conferenza stampa organizzata presso la sede dell’ospedale pediatrico e sono stati appena pubblicati sulla prestigiosa rivista di medicina ‘New England Journal of Medicine’.

La sperimentazione della terapia genica con cellule CAR T dirette contro il neuroblastoma è stata interamente progettata e condotta da medici e ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù coordinati dal prof. Franco Locatelli. Lo studio ha coinvolto l’Officina Farmaceutica, le aree di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico e Diagnostica di Immagini.

Tra il 2018 e il 2021 sono stati arruolati nel trial 27 pazienti provenienti da tutta Italia, di età compresa tra 1 e 25 anni, affetti da neuroblastoma recidivato e/o resistente e già sottoposti a numerosi tentativi di cura, con l’obiettivo di “verificare se la terapia con le cellule CAR T fosse in grado di cambiare la storia naturale della loro malattia”, ha spiegato il professor Franco Locatelli, responsabile dell’area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù.

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